4月28日，聯(lián)邦制藥（HK3933）1類新藥TUL321膠囊的臨床試驗(yàn)注冊(cè)申請(qǐng)獲美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）批準(zhǔn)，IND編號(hào)為180385。該藥此前于3月25日獲得國(guó)家藥品監(jiān)督管理局（CDE）受理，受理號(hào)為：CXHL2600377、CXHL2600376、CXHL2600375。
△美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）臨床批件
△國(guó)家藥品監(jiān)督管理局（CDE）受理公告
關(guān)于TUL321
TUL321是由珠海（883419）聯(lián)邦制藥（HK3933）股份有限公司研發(fā)的新一代補(bǔ)體B因子抑制劑，補(bǔ)體系統(tǒng)是先天免疫的重要組成部分，其活化產(chǎn)物可發(fā)揮調(diào)理吞噬、溶解細(xì)胞、介導(dǎo)炎癥、調(diào)節(jié)免疫應(yīng)答及清除免疫復(fù)合物等功能，主要通過經(jīng)典、凝集素、旁路三條途徑激活。其中旁路途徑是補(bǔ)體系統(tǒng)不依賴抗體即可自發(fā)啟動(dòng)的關(guān)鍵通路，也是補(bǔ)體活化放大的核心環(huán)節(jié)，補(bǔ)體B因子（CFB）作為旁路途徑核心限速絲氨酸蛋白酶原，主要由肝臟合成，其活化依賴C3自發(fā)性水解產(chǎn)生的C3b，C3b結(jié)合靶細(xì)胞后招募B因子形成C3bB復(fù)合物，經(jīng)D因子剪切生成無活性Ba片段和具蛋白酶活性的Bb片段，二者組裝成旁路特異性C3轉(zhuǎn)化酶（C3bBb）。C3bBb可裂解C3產(chǎn)生大量C3b和C3a，形成正反饋放大環(huán)路，進(jìn)一步組裝C5轉(zhuǎn)化酶啟動(dòng)末端通路。生理狀態(tài)下調(diào)控蛋白維持補(bǔ)體穩(wěn)態(tài)，病理狀態(tài)下B因子異常激活會(huì)導(dǎo)致旁路通路失控，介導(dǎo)組織損傷。補(bǔ)體的旁路途徑（AP）是多種疾病發(fā)病的關(guān)鍵因素，包括PNH、非典型溶血性尿毒癥綜合征、C3腎小球病、IgA腎病、年齡相關(guān)性黃斑變性等，因此，AP已成為一個(gè)備受關(guān)注的創(chuàng)新治療通路。
在臨床前研究中，TUL321膠囊憑借其獨(dú)特的靶點(diǎn)結(jié)合模式和卓越的滲透特性，在治療陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥（PNH） 、IgA腎病、年齡相關(guān)性黃斑變性、多發(fā)性硬化癥及重癥肌無力等疾病方面，展現(xiàn)出顯著的治療潛力。
TUL321膠囊的研發(fā)進(jìn)一步豐富了聯(lián)邦制藥（HK3933）自身免疫類產(chǎn)品管線。未來，TUL321還將拓展多種補(bǔ)體介導(dǎo)的相關(guān)疾病，以持續(xù)提升企業(yè)競(jìng)爭(zhēng)力。
